LUXTURNA (5X10^12VG/ML Concentrate and solvent for solution for injection) -

Luxturna -

Umum:
Zat aktif: Voretigen neparvovek
Pilihan:
Klompok ATC: -
Isi zat aktif: 5X10^12VG/ML
Formulir: Concentrate and solvent for solution for injection
Balení: Vial
Obsah balení: |1X0,5ML+2X1,7ML|
Způsob podání: prodej na lékařský předpis

Luxturna

2.1 Obecný popis Voretigenum neparvovecum je genový transferový vektor, který používá kapsidu adeno-asociovaného viru sérotypu 2 rekombinantních DNA technologií. 2.2 Kvalitativní a kvantitativní složení Jeden ml koncentrátu obsahuje 5 × 1012 vektorových genomů Jedna injekční lahvička přípravku Luxturna obsahuje 0,5 ml extrahovatelného objemu koncentrátu viz bod 6.6. Po naředění 0,3 ml koncentrátu s 2,7 ml rozpouštědla obsahuje jeden ml 5 × 1011 vektorových genomů. Jedna dávka přípravku Luxturna o objemu 0,3 ml obsahuje 1,5 × 1011 vektorových genomů. Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. Koncentrát a rozpouštědlo pro injekční roztok. Po rozmrazení jsou koncentrát a rozpouštědlo čiré bezbarvé kapaliny s pH...liyane

Luxturna

Léčba má být zahájena a podávána chirurgem se zkušenostmi s operacemi zadního segmentu a operačními výkony v oblasti makuly. Dávkování Pacientovi bude podána jedna dávka 1,5 × 1011 vektorových genomů voretigenu neparvoveku do jednoho oka. Každá dávka bude podána do subretinálního prostoru v celkovém objemu 0,3 ml. Jednotlivá podání do každého oka se provádějí v různých dnech v krátkém...liyane

Luxturna

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1. Oční nebo periokulární infekce. Aktivní intraokulární zánět. trokar na vitrektomii subretinální injekční kanyla doporučené místo vpichu spodní spánkový horní nosní subretinální injekční kanyla doporučené místo...liyane

Luxturna

Přípravek Luxturna je indikován k léčbě dospělých a pediatrických pacientů se ztrátou zraku s retinální dystrofií způsobenou potvrzenou bialelickou mutací genu RPE65, kteří mají dostatek funkčních retinálních buněk....liyane

Luxturna

Nejsou známy klinicky závažné interakce. Studie interakce nebyly provedeny....liyane

Luxturna

Bezpečnost a účinnost voretigenu neparvoveku u dětí do 4 let nebyly dosud stanoveny. Jsou k dispozici omezené údaje. U pediatrických pacientů není nutná úprava dávky. Způsob podání Subretinální podání. Luxturna je sterilní koncentrát určený k subretinální injekci, který je před podáním nutno rozmrazit a naředit Tento léčivý přípravek nesmí být podán intravitreálně. Luxturna je...liyane

Luxturna

Na základě neklinických studií a klinických údajů ze studií s AAV2 vektory a vzhledem k subretinální cestě podání přípravku Luxturna je náhodný přenos zárodečných buněk s AAV vektory vysoce nepravděpodobný. Těhotenství Údaje o podávání voretigenu neparvoveku těhotným ženám jsou omezené těhotenstvínepřímé škodlivé účinky Podávání přípravku Luxturna v těhotenství se z preventivních...liyane

Luxturna

Sledovatelnost Aby se zlepšila sledovatelnost biologických léčivých přípravků má se přehledně zaznamenat název podaného přípravku a číslo šarže. Reakce související s podáním subretinální injekce Příprava a podávání přípravku Luxturna má vždy probíhat za použití odpovídajících aseptických postupů. V souvislosti s podáním byly pozorovány následující nežádoucí účinky: •...liyane

Luxturna

Voretigen neparvovek má malý vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje. Pacienti mohou po aplikaci subretinální injekce přípravku Luxturna pociťovat dočasné poruchy zraku. Pacienti nemají řídit nebo obsluhovat těžké stroje, dokud lékař nepotvrdí, že se zraková funkce dostatečně obnovila....liyane

Luxturna

Souhrn bezpečnostního profilu Ve fázi 1 a fázi 3 klinických studií se u třech ze 41 subjektů nezávažný nežádoucí účinek, u něhož bylo vyhodnoceno, že souvisí s podáním voretigenu neparvoveku. Ve všech třech případech došlo k přechodnému vzniku asymptomatických subretinálních precipitátů inferiorně od místa retinální injekce 1-6 dnů po injekčním podání a k úpravě stavu bez následků....liyane

Luxturna

S předávkováním voretigenem neparvovekem nejsou klinické zkušenosti. V případě předávkování se doporučuje symptomatická a podpůrná léčba dle uvážení ošetřujícího lékaře....liyane

Luxturna

Farmakoterapeutická skupina: oftalmologika, jiná oftalmologika, ATC kód: S01XA27. Mechanismus účinku Bílkovina RPE65 pigmentového epitelu sítnice a konvertuje all-trans-retinol na 11-cis-retinol, z něhož se během cyklu vidění následně tvoří 11-cis-retinal, který má funkci chromoforu. Tyto kroky jsou rozhodující pro biologickou konverzi fotonu na elektrický signál v sítnici. Mutace genu RPE65 způsobuje...liyane

Luxturna

Předpokládá se, že voretigen neparvovek je buňkami vychytáván přes receptory proteoglykanu heparan sulfátu a odbouráván endogenními proteiny a katabolickými drahami DNA. Neklinická biodistribuce Biodistribuce voretigenu neparvoveku byla hodnocena tři měsíce po subretinálním podání nehumánním primátům. Nejvyšší hladiny vektorových DNA sekvencí byly detekovány v intraokulárních tekutinách...liyane

Luxturna

Požadavky pro předkládání PSUR pro tento léčivý přípravek jsou uvedeny v seznamu referenčních dat Unie jakékoli následné změny jsou zveřejněny na evropském webovém portálu pro léčivé přípravky. D. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ POUŽÍVÁNÍ LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU • Plán řízení rizik Držitel rozhodnutí o registraci farmakovigilance podrobně popsané ve schváleném...liyane

Luxturna

6.1 Seznam pomocných látek Koncentrát Chlorid sodnýMonohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného Dihydrát hydrogenfosforečnanu sodného Poloxamer Voda pro injekci Rozpouštědlo Chlorid sodnýMonohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného Dihydrát hydrogenfosforečnanu sodného Poloxamer Voda pro injekci 6.2 Inkompatibility Studie kompatibility nejsou k dispozici, a proto nesmí být tento léčivý přípravek...liyane

Luxturna

6.1 Seznam pomocných látek Koncentrát Chlorid sodnýMonohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného Dihydrát hydrogenfosforečnanu sodného Poloxamer Voda pro injekci Rozpouštědlo Chlorid sodnýMonohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného Dihydrát hydrogenfosforečnanu sodného Poloxamer Voda pro injekci 6.2 Inkompatibility Studie kompatibility nejsou k dispozici, a proto nesmí být tento léčivý přípravek...liyane

Luxturna

...liyane

Luxturna